ยีน human immunodeficiency virus (HIV) เป็นยีนที่ก่อให้เกิดโรคเอดส์ (AIDS : acquired immunodeficiency syndrome) ซึ่งอยู่ในสายของ RNA ถ้า RNA นี้มีโอกาสเข้าไปสู่เซลล์เจ้าบ้าน (host cell) ก็จะเกิดการถ่ายโอนไปสู่โมเลกุล DNA และแทรกเข้าไปใน DNA ของเซลล์เจ้าบ้าน ถ้าสามารถยับยั้งกระบวนการดังกล่าว ก็จะสามารถป้องกันไม่ให้เกิดการเพิ่มจำนวนยีนที่ผิดปกติซึ่งส่งผลให้เกิดอันตรายถึงชีวิตได้ ในการสังเคราะห์ DNA จาก RNA แม่พิมพ์ต้องอาศัยเอนไซม์ reverse transcriptase ในการประกอบ deoxynucleoside triphosphate (dATP, DTTP, dCTP และ DGTP) เข้าเป็น DNA
ยาตัวแรกที่ใช้ต่อต้านโรคเอดส์มี dideoxynucleoside เป็นส่วนประกอบซึ่งมี dideoxycytidine (ddc), dideoxyinosine (ddI) (inosine เป็นตัวเริ่มต้นของ purine ซึ่งใช้ในการสังเคราะห์ DNA คือ A และ G) ส่วนยาอีกตัวหนึ่งคือ AZT (zidovudine) ซึ่งเป็น dideoxythymidine ที่มีหมู่ N3 เข้าแทนหมู่ OH ที่ตำแหน่ง 3' ดังรูป
เซลล์จะเปลี่ยนสารนี้ให้เป็น triphosphate ในปฏิกิริยาการสังเคราะห์ DNA แต่เนื่องจากขาดหมู่ OH จึงไม่สามารถทำให้สาย DNA ยาวขึ้นได้ ดังนั้นกระบวนการ transcription จึงหยุดลง แต่เมื่อพิจารณาเซลล์เจ้าบ้านพบว่า DNA polymerase ของเซลล์เจ้าบ้านจำเพาะที่จะเลือกใช้ nucleotide ปกติมากกว่า ดังนั้นการจำลองตัวเองของเซลล์เจ้าบ้านจึงเป็นไปตามปกติ และไม่เกิดผลกระทบต่อร่างกายแต่อย่างใด
แปลและเรียบเรียงจาก Dideoxynumcleosids in the Fight Against AIDS จาก Biology
6th edition" 1983. John W. Kimball p.132 Wm.C. Brown Publishers. England
